I vantaggi del gene targeting in protocolli di terapia genica sono diversi. La correzione del difetto genico avviene in modo specifico al locus genomico difettoso, quindi può essere applicato nella cura di tutte le malattie genetiche, indipendentemente dalle dimensioni del gene. Ma le applicazione saranno molte di più in futuro. L’analisi di Giuseppe Novelli, Università di Roma Tor Vergata, presidente Fondazione Lorenzini, Milano
La tecnologia del gene editing nell’uomo è stata sperimentata con successo per il trattamento dell’anemia falciforme, della beta-talassemia, dell’amiloidosi da transtiretina (TTR) e per alcune malattie oculari congenite. Sono in corso studi sperimentali per curare malattie rare come la progeria, l’immunodeficienza grave, l’ipercolesterolemia familiare, e alcuni tumori.
Nell’agricoltura e nella zootecnica questa tecnica è ormai diventata necessaria e ha sostituito tutte le tecniche tradizionali di produzione e di allevamento. Nelle piante ad esempio, tutti i tradizionali metodi di ingegneria genetica delle colture che prevedevano mutagenesi casuale (ad esempio, con radiazioni) o transgenesi con Agrobacterium seguita da laboriosi incroci e screening per identificare una pianta con una nuova caratteristica di interesse, sono stati sostituiti dall’editing genico preciso e accurato.
L'intero interessante articolo a questo link:
Nessun commento:
Posta un commento